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Osimertinibe transformou o cenário do tratamento para pacientes com câncer de pulmão de células não pequenas (NSCLC), especialmente aqueles portadores de mutações no EGFR. Em comparação com a quimioterapia tradicional, esta terapia direcionada oferece melhores taxas de sobrevivência, melhor penetração no cérebro e menos toxicidades sistémicas graves. No entanto, muitos pacientes e compradores de cuidados de saúde ainda enfrentam questões relativas à eficácia, segurança, mecanismos de resistência, acessibilidade e resultados a longo prazo.

A sapropterina tornou-se uma importante opção terapêutica para indivíduos que vivem com fenilcetonúria (PKU), especialmente pacientes que retêm alguma atividade residual da fenilalanina hidroxilase. Este medicamento ajuda a reduzir os níveis de fenilalanina no sangue, permitindo um melhor controle metabólico e potencialmente uma dieta menos restritiva para certos pacientes.

O pralatrexato é um inibidor do metabolismo análogo do ácido fólico, pertencente à classe da quimioterapia antifolato. É usado principalmente para tratar pacientes adultos com linfoma periférico de células T recidivante ou refratário (R/R PTCL).

Zanubrutinibe é um novo inibidor de BTK (tirosina quinase de Bruton) desenvolvido independentemente pela BeiGene na China. Pertence à categoria de medicamentos antitumorais direcionados a moléculas pequenas.

Carfilzomibe é um medicamento antitumoral direcionado, pertencente à classe dos inibidores irreversíveis do proteassoma, usado principalmente para tratar mieloma múltiplo recidivante ou refratário (MMRR).

Upatinib é um inibidor de JAK1 altamente seletivo administrado por via oral, uma terapia direcionada a moléculas pequenas usada principalmente para tratar várias doenças inflamatórias crônicas imunomediadas.