β-Alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-éster tritridecílico

β-Alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil éster é um lipídio ionizável biodegradável avançado usado em sistemas de administração de medicamentos de última geração. Este composto, conhecido como 304O13, é projetado especificamente para formular nanopartículas lipídicas (LNPs) para o encapsulamento e entrega eficiente de produtos terapêuticos de ácidos nucleicos, como siRNA e mRNA. A estrutura única de β-Alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-éster tritridecil permite o escape endossomal em células-alvo, uma etapa crítica para que a terapêutica de RNA atinja seu local de ação. β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil éster mostrou potente atividade de silenciamento de genes in vivo, como a entrega de siRNA do Fator VII em modelos de camundongos, ao mesmo tempo em que demonstra um perfil de toxicidade melhorado em comparação com formulações lipídicas mais antigas. Para desenvolvedores de terapias baseadas em LNP, β-Alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil éster representa uma nova ferramenta poderosa na caixa de ferramentas de entrega.

Parâmetros do produto

Cenários de aplicação

1.Formulação Terapêutica de siRNA

Um componente central dos LNPs para entrega de siRNA ao fígado e outros tecidos, permitindo o silenciamento de genes para doenças metabólicas, infecciosas e oncológicas. Demonstração de knockdown eficaz do Fator VII in vivo.

2. Desenvolvimento de vacina e terapia de mRNA

Um lipídio ionizável biodegradável ideal para a formulação de LNPs para proteger e fornecer mRNA para terapias de substituição de proteínas, edição de genes e vacinas de próxima geração.

3. Entrega de edição genética (CRISPR)

Usado para formular LNPs para a co-entrega de mRNA Cas9 e guiar RNA (gRNA) para realizar edição de genes in vivo.

4. Triagem de Formulação LNP

Usado como lipídio padrão ou de teste em campanhas de triagem de alto rendimento para identificar composições ideais de LNP para atingir tipos de células específicos ou alcançar perfis de liberação específicos.

5. Pesquisa sobre entrega de medicamentos

Uma ferramenta de pesquisa para estudar os mecanismos de escape endossômico mediado por LNP, biodistribuição e os parâmetros que ditam a eficácia da terapêutica baseada em RNA.

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Perguntas frequentes

Q1: Qual é a função deste lipídio?

R: É um lipídio catiônico ionizável usado para formular nanopartículas lipídicas (LNPs). Seu papel é encapsular medicamentos de ácido nucleico (como siRNA, mRNA) e facilitar sua entrega nas células para efeito terapêutico.

Q2: Este composto é perigoso?

R: Sim, está classificado com as advertências de perigo H302 (Nocivo por ingestão) e H410 (Muito tóxico para os organismos aquáticos com efeitos duradouros). É estritamente para uso em pesquisa laboratorial e não para uso humano ou veterinário.

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Cosperpharm é seu parceiro lipídico LNP dedicado. Para consultas sobre β-alanina, N,N',N''-(nitrilotri-2,1-etanodiil)tris[N-metil-, 1,1',1''-tritridecil éster, documentação regulatória ou material de grau GMP, solicite por e-mail. Garantimos uma resposta dentro de um dia útil.