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Clascoterona (cortexolona 17α-propionato, CB-03-01) é um antagonista tópico do receptor de andrógeno de primeira classe com um mecanismo de ação perifericamente seletivo. Estruturalmente, a Clascoterona é um esteróide sintético derivado da cortexolona (11-desoxicortisol), apresentando um éster propionato na posição C17α e uma cadeia lateral 2-hidroxiacetil em C17. Esta arquitetura molecular única permite que a Clascoterona atue como um potente antagonista androgênico que é rapidamente metabolizado após absorção sistêmica, limitando assim os efeitos androgênicos ou antiandrogênicos sistêmicos, mantendo ao mesmo tempo uma atividade local robusta na pele.

Abrocitinib é um inibidor da Janus quinase (JAK) 1 de molécula pequena aprovado para o tratamento da dermatite atópica moderada a grave em adultos e adolescentes. Quimicamente, o Abrocitinib inibe seletivamente a JAK1, modulando a via de sinalização JAK-STAT que desempenha um papel fundamental na patogénese da dermatite atópica. Como ingrediente farmacêutico ativo do CIBINQO®, o Abrocitinibe fornece uma terapia oral direcionada para pacientes candidatos à terapia sistêmica.

Sebetralstat é um inibidor potente e seletivo da calicreína plasmática de moléculas pequenas desenvolvido como o primeiro tratamento oral sob demanda para ataques agudos de angioedema hereditário (AEH). Quimicamente, o Sebetralstat (também conhecido como KVD900) inibe a calicreína plasmática, a enzima responsável pela conversão do cininogênio de alto peso molecular em bradicinina, o principal mediador do angioedema.

Pritelivir é o primeiro inibidor de helicase-primase viral biodisponível por via oral em desenvolvimento para o tratamento de infecções pelo vírus herpes simplex (HSV), particularmente em pacientes imunocomprometidos com doença refratária ao aciclovir. Quimicamente, o Pritelivir tem como alvo o complexo viral helicase-primase, um novo mecanismo de ação distinto dos análogos de nucleosídeos como o aciclovir.

Tezacaftor é um corretor do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) que é um componente chave da terapia de combinação tripla TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) para o tratamento da fibrose cística em pacientes com pelo menos uma mutação F508del. Quimicamente, o Tezacaftor funciona como um corretor de CFTR, melhorando o processamento e o tráfego de proteínas CFTR defeituosas para a superfície celular.

Linerixibat é um inibidor oral do transportador de ácido biliar ileal de absorção mínima (IBAT) desenvolvido para o tratamento de prurido colestático em pacientes com colangite biliar primária (CBP). Quimicamente, Linerixibat inibe o transportador ileal de ácidos biliares, reduzindo a reabsorção de ácidos biliares e, assim, diminuindo os níveis sistêmicos de ácidos biliares, que estão associados ao prurido experimentado por pacientes com CBP.