O ácido (S)-3-((tert‑Butoxicarbonil)amino)‑4‑(5,5‑difluoro‑2‑oxopiperidin‑1‑il)butanóico (CAS 911635‑43‑3) é um derivado de aminoácido quiral que apresenta um grupo amino protegido por Boc na posição 3 na configuração S e uma porção de piperidinona substituída por difluoro na posição 4.
O cloridrato de 5,6,7,8‑Tetrahidro‑2,4‑bis(trifluorometil)pirido[3,4‑d]pirimidina (CAS 911636‑86‑7) é um composto heterocíclico que apresenta um sistema de anel de piridopirimidina fundido com dois grupos trifluorometil nas posições 2 e 4. A molécula consiste em um anel de piridina parcialmente saturado fundido a um anel de pirimidina, com a forma de sal cloridrato aumentando a solubilidade em água e a cristalinidade, fórmula molecular C₉H₈ClF₆N₃ e peso molecular 307,62 g/mol.
terc‑Butil ((1S)‑3‑{2,4‑bis(trifluorometil)‑5,8‑dihidropirido[3,4‑d]pirimidin‑7(6H)‑il}‑1‑[(5,5‑difluoro‑2‑oxopiperidin‑1‑il)metil]‑3‑oxopropil)carbamato (CAS 911637‑18‑8) é um intermediário farmacêutico complexo e altamente funcionalizado que apresenta um núcleo de piridopirimidina com dois grupos trifluorometil, um centro quiral na posição 1S, uma porção piperidinona substituída por difluoro e um grupo amino protegido por Boc.
A-11 (CAS 2996998-09-3), também conhecido como Lipídeo A-11 ou CICL1, é um lipídio catiônico ionizável que serve como bloco de construção para a síntese de nanopartículas semelhantes a lipídios (LNPs) para entrega de ácido nucleico. A estrutura molecular do A-11 apresenta uma estrutura complexa de poliéter-poliamina com múltiplas ligações éster e cadeias alcóxi terminais (C55H100N2O14), proporcionando o caráter anfifílico necessário para a automontagem em nanopartículas lipídicas.
O Lipid 88 é um lipídio catiônico ionizável avançado que apresenta uma estrutura multibraços altamente ramificada projetada para aplicações de entrega de mRNA de próxima geração. O composto tem a fórmula molecular C₇₉H₁₄₇N₃O₂₀, correspondendo a um peso molecular de aproximadamente 1459 g/mol. Estruturalmente, o Lipid 88 é construído em torno de um núcleo central com vários pontos de ramificação, incorporando três grupos principais ligados a amida terciária e uma rede de ligações éter semelhantes ao polietilenoglicol (PEG). O domínio hidrofóbico compreende múltiplas cadeias alquílicas saturadas e ramificadas derivadas do ácido 2-hexildecanóico. Esta arquitetura complexa – com três aminas protonáveis, 20 átomos de oxigênio (principalmente como ligações éster e éter) e um número extremamente alto de ligações rotativas (84) – dá ao Lipid 88 uma estrutura tridimensional altamente flexível que facilita o encapsulamento eficiente do mRNA e o escape endossomal. A multiplicidade de aminas ionizáveis fornece uma faixa ampliada de pH de ionização, aumentando potencialmente a eficiência de escape endossomal em uma faixa mais ampla de valores de pH endossomal encontrados em diferentes tipos de células.
9322-O16B (CAS 2909427-23-0) é um lipídio catiônico ionizável projetado especificamente para a geração de nanopartículas lipídicas (LNPs). A molécula apresenta uma arquitetura complexa que incorpora múltiplas ligações dissulfeto, funcionalidades amida e um grupo principal contendo imidazol que, coletivamente, permitem a modulação de carga dependente do pH. Este design estrutural exclusivo permite que o 9322-O16B permaneça neutro em termos de carga em pH fisiológico (reduzindo a toxicidade sistêmica), enquanto se torna protonado no ambiente endossomal ácido - uma propriedade crítica para o escape endossomal e a entrega citosólica eficiente de carga de ácido nucleico. A presença de ligações dissulfeto nas caudas lipídicas também oferece potencial para liberação de carga responsiva a redox no ambiente redutor do citosol.
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